サンバイオの株主総会に行ってきました 2の続きです。

Q. 脳梗塞の経過観察期間は12か月であるが外傷性脳損傷の経過観察期間は6か月なのはなぜか。
A. (森社長)前回の試験も6か月で行っていた。外傷性については私どもの、再生してきてよくなるという感触ではデータやドクターとの話し合いで6か月というのが妥当だろうと決めた。
脳梗塞は臨床試験がP2bになりたくさんの患者がいること、提携先の大日本住友製薬とも議論を重ね、総合的に考えて少し慎重に12か月ということにした。
どちらにしても十分な期間を取っているので当社としては自信を持って取り組んでいる。

(少し慎重にということで12か月の方がより良い結果になるのでしょうか。素人考えですが12か月のほうがデータにより信頼性が出てくるので米国のデータを用いてPMDAに申請もやりやすくなると考えていたのかもしれません。
P1/2aは6か月で行ったが、その後、条件付き早期承認制度が開始されたので日本での治験を省略するため12か月で行うという戦略をP2b前から立てていたのかも)


Q. 脳梗塞は昨年12月に組入れ完了しているが2020年1月期前半に結果が出るというのは遅くないか。
A. (森社長)患者数、施設数が多くその結果をデータベースに入力して解析するということで時間がかかる。

(まあそうでしょうね)


Q. TBIは早期承認制度を使って承認申請するがトップラインデータで統計学的な有意差が出なかった場合はどうするのか。
A. (森社長)まず私として自信を持っているということは申し上げたい。仮に有意差が出なかった場合、それほどではなくても当局に申請をして積極的に承認を取っていきたいと考えている。
条件付き早期承認制度は安全性を確認すること、効果については傾向、頻度を得るということで完全な証明までは求められていないというのが仕組みの精神であるので微妙な場合でも承認申請をして販売したいと考えている。

(森社長は回答する前にまず自信があるということを強調されていました。仮にの話で効果が微妙であったとしても承認申請を行うということなのでSB623の上市は既定路線ですね。
SB623は米国の慢性期脳梗塞P1/2aでかなりの効果を出しているので効果のある人には十分臨床的な差が認められるはずです。
となると統計学的有意差がない場合にはほんのわずかな人にしか効果がなかったということになると思いますが仮に10%の人にしか効果がなくても承認されてしかるべきだと思いますね。私が患者なら間違いなく試したいと思います。
1回投与だけで効果がわかるのなら費用もそこまで高額ではありません)


Q. 帝人から権利を返還されたが、製薬会社のようにMRを雇って自社で販売していくのか。それともそこまでではなくて個別に?販売を目指していくのか。(最後の方が聞き取れませんでした)
A. (森社長)自社販売を目指している。そう簡単なことではないと承知はしているので準備を進めている。
帝人から権利が返還され、自社販売することで患者の方により良い第2世代、第3世代の製品を出すノウハウも溜まってくるのでそういった意味でやっていきたいと思っている。

(社長は結構力強く自社販売を目指していると言っていました。このあとの社長の話や開発部長の金子さんの話を聞くと私感ですがサンバイオは将来的に武田薬品も超えて日本最高の製薬企業になる気がします)


Q. 慢性期脳梗塞は日本での「世界で一番早い上市」を目指していると思うが来年には米国でP2bが終わる。これよりも早く上市を目指すのにどういう方法を用いるのか。
A. (森社長)十分可能だと考えている。
戦略上のところもあるので多くは申し上げられないが日本の当局の対応がかなり柔軟になった。いままでの薬の開発とは一切違う新しい世界がある。論理立てて話をし、データがあれば色んな判断をしていただける。
海外データは日本では使えないのではないかという前提をお持ちの方もいると思うが海外のデータも日本で使えるのでそういったことも踏まえて考えると可能だと考えている。

(ここについては私も疑問に思っていました。というかSB623の世界で最も早い上市とは日本のTBIでのことを指していて慢性期脳梗塞は米国、その後日本という流れかと思っていたのですが米国のP2bのデータで日本での承認を目指しているようでかなり驚きました。
前から医薬品開発で海外データの利用は厳しいという話は聞いていたので従来の考え方とは全く違っているようです。
後述の金子さんの回答でもありますが帝人からの権利の返還もこの辺が絡んでくるわけですね。これが実現したら恐ろしい戦略眼であると思います)


Q. SB623の生産量はどの程度か。
A. (森社長)戦略上のところと実際に必要な容量がこれから決まってくるので設計は幅をもってあらゆるシナリオに対応できるように考えている。
日立化成とはP3とTBIが日本で承認された際のニーズに十分耐えられるように、その後も順次対応できるように考えている。

(確かに治験でもSB623の投与量を250万、500万、1,000万と設定しているので現段階でどのくらいというのは言いにくいと思います。
TBIが日本で承認された場合、かなりの需要があると思いますがとりあえずは大丈夫のようです)


Q. ヘリオスが急性期脳梗塞治療薬(MultiStem)の治験を行っているがSB623と競合するのか。
A. (森社長)ヘリオスの製品が成功しても当社のビジネスが影響を受けることはほとんどないと考えている。
急性期の患者を完全に元通りになるように治療するのも難しく大部分の患者が慢性期に移行するのでSB623が役に立つようになる。
急性期と慢性期の脳梗塞では全く違うと言っていいくらい違う疾患。別の疾患名で話しても良いくらい。
ヘリオス社に対してだけでなく全再生医療を行っている会社に対しての当社の強みは製品が良い、開発メンバーが優れているなどあるが私が把握している限り再生医療で日本とアメリカで本当の意味で活動しているのは当社かと思う。
日本は早期条件付き承認制度だけではなく再生医療の世界の中心になる。米国のカリフォルニアには長年の蓄積があるのでそこで得られる人材は非常に重要で米国のマーケットも大きい。
そういった意味で日本と米国で同時に真剣に取り組んでいる会社は現時点で当社が1番だと考えている。

(ここも少し気になっていました。単純にMultiStemが承認されたら急性期の患者が良くなる→慢性期に移行する人が減るためSB623の需要が減るといった感じで。
MultiStemを少し調べましたが社長のおっしゃるように完全な回復は難しいですし効果がある人も3割ほどのようです。
多少なりとも後遺症があればSB623を使ってさらに良くしたいと考える人もいると思いますし全く患者が減らないわけではないと思いますがそこまで影響はなさそうです。)


Q. SB623がTBIで承認を受けた場合、医師の判断で脳出血の患者にも使用してもらえるのか。
A. (森社長)TBIで承認された場合はTBIの患者の方に使っていただくことになっている。
脳出血の患者も大変多く日本は脳出血の比率も世界的に見ると高めである。脳出血の患者に対するSB623の適応拡大もやっていきたい。製品の特性、メカニズムを考えると可能性としては十二分に考えられる。

(脳出血への適応拡大にもかなり自信があるようでした。質問者の友人の母親が脳出血となり、かなり後遺症が残っているようなのですが、もし私の家族が倒れた場合もSB623を使ってほしいという気持ちになると思います。早く適応拡大しより多くの患者に薬が届くと良いと思います)


Q. 帝人からの権利を返還してもらうため長い間準備をしていたと言っており2月に返還してもらってから現在まで治験が始まっていない。その間、準備はしてこなかったのか。
またいつごろから治験の申請を行うのか。
A. (金子さん)現在脳梗塞163名、外傷性61名の224名が治験に参加している。PMDAと折衝しているがこの外国データ利用の可能性がキーとなる。私自身もサンバイオに入る以前に国際共同開発、世界同時申請を進めてきたが最近PMDAの考え方が変わってきて外国データも受け入れられる体制になっている。
外国データが受け入れられる可能性にあって、すでにデータが出てくる日が決まっているのに(国内で)脳梗塞の試験を行うと投与して結果が出るまで時間がかかる。
それなら外国の臨床試験を日本のデータパッケージに入れていくなど幅広い戦略が取れると考えている。
では、帝人と提携中にそういう準備ができなかったのかと言われると契約との関係もあり我々もフリーハンドではなかった。帝人を無視して勝手にPMDAに行くわけにもいかなかった。
臨床試験のデータが届くとなったいま最速、最善の戦略を外国データの活用も含めて幅広く検討していく。

(ここで帝人との契約解消の全容が明らかになったと思います。なるほどと合点がいきました。
米国の慢性期脳梗塞は大日本住友製薬と共同で行っているのでそのデータを使って帝人と契約中に国内の開発を進めるのは大日本住友製薬も面白くないでしょうし帝人も他社が治験したデータでどうこうっていうのは微妙だったのかもしれません。信頼性がないというわけではなく倫理的に?自分たちでは一切やらずまるまる全部使うことになるので。(私の妄想です)
お互いの契約がどうなっていたのか不明ですが国内で治験を開始するよりも早く上市の可能性があることに驚きました。
TBIについては日本人も10人以上は含まれているはずですしテルモのハートシートが7人だけで条件付き早期承認制度の対象となったことを考えると可能性は十分ありそうです)


開発部長の金子さんは話し方から非常に頭の回転が速い人という印象を受けました。そして森社長と同様、SB623についてかなり自信を持っているように見受けられました。
話を聞けば聞くほどSB623の成功は約束されているように感じるのは私がサンバイオの株主だからでしょうか。

また近々、更新できればと思います。



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